La FDA aprueba un posible inhibidor de aloenzimas de molécula pequeña, el mejor de su clase

SpringWorks Therapeutics anunció ayer que la FDA estadounidense ha aprobado la comercialización del inhibidor de MEK Gomekli (mirdametinib) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con neurofibromas plexiformes asociados a neurofibromatosis tipo 1 (NF1-PN) que no tengan menos de dos años de edad. Sus tumores no pueden extirparse completamente. El comunicado de prensa señalaba que el mirdametinib es el primer fármaco aprobado para el tratamiento de la NF1-PN tanto en adultos como en niños. El reciente comunicado de prensa de la empresa señalaba que se espera que el mirdametinib sea la terapia "mejor de su clase" para los pacientes pediátricos con NF1-PN.

La aprobación de la FDA se basó en los resultados del ensayo clínico de fase 2b ReNeu, en el que participaron 114 pacientes con NF1-PN (58 adultos y 56 pediátricos) de no menos de 2 años de edad. ORR de 52% (29/56) en pacientes adultos y de 52% (29/56) en pacientes pediátricos. En los ensayos clínicos, los pacientes con NF1-PN tratados con mirdametinib experimentaron una reducción significativa y duradera del volumen tumoral. Al mismo tiempo, los pacientes experimentaron mejoras rápidas, sostenidas y clínicamente significativas en los síntomas de dolor y la calidad de vida.

Estructura molecular del ▲Mirdametinib (crédito de la imagen: PubChem)

Además, entre los pacientes con remisión confirmada, la duración de la remisión fue de al menos 12 meses para los pacientes adultos con 88% y los pacientes pediátricos con 90%, mientras que la duración de la remisión fue de al menos 24 meses para los pacientes adultos con 50% y los pacientes pediátricos con 48%.

Mirdametinib demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad manejable. En los adultos tratados, los acontecimientos adversos más frecuentes con tasas de incidencia superiores a 25% fueron erupción cutánea, diarrea, náuseas, dolor musculoesquelético, vómitos y fatiga. En pacientes pediátricos, los acontecimientos adversos más frecuentes con tasas de incidencia superiores a 25% fueron erupción cutánea, diarrea, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, vómitos, cefalea, onicomicosis, disfunción ventricular izquierda y náuseas.

La NF1 es una enfermedad hereditaria en la que los pacientes tienen un riesgo de por vida de aproximadamente 30% a 50% de desarrollar un neurofibroma plexiforme, un tumor que crece a lo largo de las vainas nerviosas periféricas de forma infiltrativa y que puede dar lugar a graves deformidades estéticas, dolor y disfunción. Los neurofibromas plexiformes también pueden transformarse en tumores malignos de las vainas nerviosas periféricas, una enfermedad agresiva y potencialmente mortal. La resección quirúrgica de los neurofibromas plexiformes es un reto debido a su crecimiento infiltrativo a lo largo de los nervios, y los neurofibromas plexiformes de hasta aproximadamente 851 TP3T se consideran incompletamente resecables.

El mirdametinib es una pequeña molécula alostérica oral inhibidora de MEK dirigida a MEK1 y MEK2. Tanto la FDA estadounidense como la Comisión Europea han concedido al mirdametinib el estatus de medicamento huérfano para el tratamiento de la NF1. Además, la FDA concedió al fármaco el estatus de medicamento de vía rápida para el tratamiento de pacientes de 2 años o más con neurofibromas plexiformes asociados a neurofibromatosis tipo 1. La FDA también le ha concedido el estatus de revisión prioritaria para su solicitud de nuevo fármaco.

Referencias:

[1] SpringWorks Therapeutics anuncia la aprobación por la FDA de GOMEKLI™ (mirdametinib) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con NF1-PN. Obtenido el 11 de febrero de 2025, del sitio Web: https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/11/3024643/0/en/SpringWorks-Therapeutics-Announces. -FDA-Approval-of-GOMEKLI-mirdametinib-for-the-Treatment-of-Adult-and-Pediatric-Patients-with-NF1-PN.html

Enlace al artículo original:

https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/11/3024643/0/en/SpringWorks-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-GOMEKLI-mirdametinib-for-the-Treatment-of-Adult-and-Pediatric-Patients-with-NF1-PN.html