A SpringWorks Therapeutics anunciou ontem que a FDA dos EUA aprovou a comercialização do inibidor da MEK Gomekli (mirdametinib) para o tratamento de doentes adultos e pediátricos com neurofibromatose tipo 1 associada a neurofibromas plexiformes (NF1-PN) com pelo menos dois anos de idade. Os seus tumores não podem ser completamente removidos. O comunicado de imprensa refere que o mirdametinib é o primeiro medicamento aprovado para...

A 10 de fevereiro de 2025, a Boehringer Ingelheim anunciou que o FIBRONEER-ILD, o segundo ensaio clínico de Fase III para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática com o inibidor da PDE4B Nerandomilast, cumpriu os seus objectivos primários e que irá apresentar um pedido de comercialização. Em setembro do ano passado, o primeiro ensaio clínico de Fase III do Nerandomilast, o FIBRONEER-IPF, foi bem sucedido. A fibrose pulmonar idiopática (FPI) é a classe mais comum de doença progressiva...

2月13日，安斯泰来宣布FDA批准Izervay(avacincaptad pegol)用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)继发地图样萎缩(GA)的补充新药申请(sNDA)。经此次批准，Izervay的给药持续时间再无限制——为医生和患者管理GA提供了更大的灵活性。根据III期GATHER2研究的两…

辉瑞(Pfizer)今天公布TALAPRO-2临床3期研究的积极结果。分析显示，与活性对照药物相比，其多腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂Talzenna(talazoparib)与雄激素受体通路抑制剂(ARPI)Xtandi(恩扎卢胺，enzalutamide)组合疗法显著改善转移性去势抵抗性…

2月19日，BMS公布了III期CheckMate – 816研究的总生存期最终分析结果。结果显示，与仅接受新辅助化疗相比，Opdivo组合在总生存期这一关键性次要终点方面具有统计学显著且具有临床意义的改善。 据其新闻稿，Opdivo是首个只在新辅助治疗阶段使用，就显著改善这一患者群体总…

Recce Pharmaceuticals公司日前宣布，其在研创新抗生素R327的外用凝胶制剂，在针对急性细菌性皮肤及皮肤结构感染(ABSSSI)的2期临床试验中获得积极数据。数据显示，R327在14天内有效率达到93%，达到研究所有临床终点。 本研究共纳入30例患者，其中29例纳入最终数据分析。1…

2025年2月18日，专注于中枢神经系统疾病治疗的生物制药公司Supernus Pharmaceuticals宣布，其用于治疗难治性抑郁症(TRD)的药物SPN-820在2b期临床试验中未能达到主要终点。受此消息影响，该公司股价在2月19日盘前交易中暴跌约20%。 试验结果令人失望： 该2b期试验是…

Lisocabtagene maraleucel(Liso-cel)在复发性/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者中显示出具有统计学意义和临床意义的总缓解率(ORR)，达到了II期TRANSCEND FL试验(NCT04245839)MZL队列的主要终点。1 该试验也达到了关键次要终点完全缓解(CR…

2025年2月25日，在奥兰多举行的第48届耳鼻喉研究协会(ARO)年会上，再生元(Regeneron)公布了基因疗法DB-OTO的I/II期数据，该疗法使12名患有严重耳聋(otoferlin基因突变相关耳聋)的儿童中的10名部分恢复了听力，这进一步证实了去年美国基因与细胞治疗学会年会上公布的初步…

2024年2月26日，阿斯利康公司公布了其III期SERENA-6研究的积极中期分析结果。该研究显示，口服的选择性雌激素受体降解剂(SERD)camizestrant与CDK4/6抑制剂(包括palbociclib、ribociclib或abemaciclib)联合使用，在主要终点无进展生存期(PF…