SpringWorks Therapeutics公司昨日宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂Gomekli(mirdametinib)上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)成人和儿童患者。他们的肿瘤无法完全切除。新闻稿指出，mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。该公司日前的新闻稿指出，mirdametinib有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。 FDA的批准是基于2b期临床试验ReNeu…

2025年2月10日，勃林格殷格翰宣布PDE4B抑制剂Nerandomilast治疗特发性肺纤维化的第二项三期临床FIBRONEER-ILD达到主要终点，将递交上市申请。去年9月，Nerandomilast第一项三期临床FIBRONEER-IPF获得成功。 特发性肺纤维化(IPF)是一类最常见的进展性纤维化间质性肺疾病(ILD)，其临床症状包括：活动诱发的呼吸急促、持续干咳、胸部不适、疲劳和乏力。IPF影响了全球约三百万人，主要影响50岁以上的人群，且男性患者多于女性。 Nerandomilas…

2月13日，安斯泰来宣布FDA批准Izervay(avacincaptad pegol)用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)继发地图样萎缩(GA)的补充新药申请(sNDA)。经此次批准，Izervay的给药持续时间再无限制——为医生和患者管理GA提供了更大的灵活性。根据III期GATHER2研究的两年结果，此次安斯泰来的sNDA申请延长Izervay的用药间隔、减少其用药频率。 Izervay于2023年8月获FDA批准上市，用于治疗AMD继发GA，获批的用药方案是每个月给药1次，持续最多1年。…

辉瑞(Pfizer)今天公布TALAPRO-2临床3期研究的积极结果。分析显示，与活性对照药物相比，其多腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂Talzenna(talazoparib)与雄激素受体通路抑制剂(ARPI)Xtandi(恩扎卢胺，enzalutamide)组合疗法显著改善转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者的总生存期(OS)。根据新闻稿，这是首次PARP抑制剂加ARPI组合在mCRPC患者中展现OS益处，无论患者是否携带同源重组修复(HRR)基因突变。辉瑞表示，此积极数据已和美…

2月19日，BMS公布了III期CheckMate – 816研究的总生存期最终分析结果。结果显示，与仅接受新辅助化疗相比，Opdivo组合在总生存期这一关键性次要终点方面具有统计学显著且具有临床意义的改善。 据其新闻稿，Opdivo是首个只在新辅助治疗阶段使用，就显著改善这一患者群体总生存期的免疫肿瘤学疗法。 CheckMate-816 是一项III期随机、开放标签、多中心试验，旨在评估与单独化疗相比，欧狄沃联合化疗作为新辅助治疗用于可切除IB至IIIA期(根据第7版美国癌症联合委…

Recce Pharmaceuticals公司日前宣布，其在研创新抗生素R327的外用凝胶制剂，在针对急性细菌性皮肤及皮肤结构感染(ABSSSI)的2期临床试验中获得积极数据。数据显示，R327在14天内有效率达到93%，达到研究所有临床终点。 本研究共纳入30例患者，其中29例纳入最终数据分析。1名患者因原有伤口部位疼痛而退出，且被认为与R327治疗无关。 经7天治疗后，接受R327治疗的患者中有86%(25/29)获得临床缓解。14天时，93%的患者(27/29)达到了主要疗效终点。R327…

2025年2月18日，专注于中枢神经系统疾病治疗的生物制药公司Supernus Pharmaceuticals宣布，其用于治疗难治性抑郁症(TRD)的药物SPN-820在2b期临床试验中未能达到主要终点。受此消息影响，该公司股价在2月19日盘前交易中暴跌约20%。 试验结果令人失望： 该2b期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，共纳入约250名难治性抑郁症患者。结果显示，SPN-820组在第4周的蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表(MADRS)总分变化为-12.3，而安慰剂组为-11.9，p…

Lisocabtagene maraleucel(Liso-cel)在复发性/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者中显示出具有统计学意义和临床意义的总缓解率(ORR)，达到了II期TRANSCEND FL试验(NCT04245839)MZL队列的主要终点。1 该试验也达到了关键次要终点完全缓解(CR)率。主要分析显示缓解持久，liso-cel的安全性特征与CART细胞治疗的既往结果一致，未报告新的安全性信号。 “MZL是一种生长缓慢的癌症，对很多患者来说，预后良好。然而，那些复发性/难治性的患者…

2025年2月25日，在奥兰多举行的第48届耳鼻喉研究协会(ARO)年会上，再生元(Regeneron)公布了基因疗法DB-OTO的I/II期数据，该疗法使12名患有严重耳聋(otoferlin基因突变相关耳聋)的儿童中的10名部分恢复了听力，这进一步证实了去年美国基因与细胞治疗学会年会上公布的初步结果，当时有两名儿童在治疗后恢复了听力，引起了广泛关注。 Otoferlin是一种连接内耳感觉和通往大脑的第八对脑神经的蛋白质，其突变会阻碍外界声音信号的传递。当蛋白质发生突变时，信号无法传递，但耳朵…

2024年2月26日，阿斯利康公司公布了其III期SERENA-6研究的积极中期分析结果。该研究显示，口服的选择性雌激素受体降解剂(SERD)camizestrant与CDK4/6抑制剂(包括palbociclib、ribociclib或abemaciclib)联合使用，在主要终点无进展生存期(PFS)方面，相比标准治疗显示出统计学和临床上的显著改善。这一结果意味着camizestrant成为首个也是唯一一个证实与已批准的CDK4/6抑制剂联合使用时，在一线治疗中带来益处的新一代口服SERD和完…