世易血液汇 | Liso-Cel在复发性/难治性边缘区淋巴瘤患者中显示出缓解

Lisocabtagene maraleucel(Liso-cel)在复发性/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者中显示出具有统计学意义和临床意义的总缓解率(ORR)，达到了II期TRANSCEND FL试验(NCT04245839)MZL队列的主要终点。1

该试验也达到了关键次要终点完全缓解(CR)率。主要分析显示缓解持久，liso-cel的安全性特征与CART细胞治疗的既往结果一致，未报告新的安全性信号。

“MZL是一种生长缓慢的癌症，对很多患者来说，预后良好。然而，那些复发性/难治性的患者，这种疾病可能具有侵袭性，需要新的有效和可耐受的治疗方案，来解决这一未被满足的关键需求，”百时美施贵宝的血液学和细胞治疗后期发展计划领导副总裁兼负责人Rosanna Ricafort在新闻稿中表示。“TRANSCENDFL研究支持liso-cel治疗MZL的潜力，并期待在即将召开的医学会议上介绍研究的详细结果。”

这项开放性、多中心、单组TRANSCENDFL试验评估了liso-cel在复发性/难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(包括滤泡性淋巴瘤[FL]和MZL)患者中的疗效和安全性2。符合入组条件的患者必须在筛选前6个月内有经组织学证实的MZL(经局部病理学评估);既往至少接受过2线全身治疗(包括抗CD20和烷化剂)或造血干细胞移植后复发;ECOG体能状态为0或1;器官功能良好;有足够的血管通路进行白细胞分离。

患者在liso-cel输注前接受静脉(IV)氟达拉滨30mg/m2加IV环磷酰胺300mg/m2淋巴细胞耗竭化疗3天。Liso-cel在第1天淋巴细胞清除化疗完成后2-7天以100×106个CAR阳性活T细胞的目标剂量给药。

其他次要终点包括缓解持续时间(DOR)、无进展生存期、总生存期、药代动力学和生活质量。

Liso-cel目前已获FDA批准，用于治疗既往接受过至少2线全身治疗(包括抗CD20抗体和烷化剂)的复发性/难治性FL成人患者3。TRANSCEND FL研究的FL队列研究结果的支持了这个监管决策，其中接受Liso-cel治疗的患者(n=94)的ORR为95.7%(95%CI，89.5%-98.8%)。此外，在中位随访16.8个月(95%CI，16.3-17.0)时，尚未达到中位DOR(NR;95%CI，18.04-NR)。

在数据截止日期2023年01月27日，中位随访18.9个月(0.3-28.2)时，其他结果显示FL队列中接受三线或三线以上liso-cel治疗的患者ORR为97%(95%CI，91.6%-99.4%;P<0.0001)，CR率为94%(95%CI，87.5%-97.8%;P<0.0001) 。4

关于安全性，最常见的不良反应是细胞因子释放综合征(CRS)、头痛、肌肉骨骼疼痛、疲乏、便秘和发热。3由于药物具有致死性或危及生命的CRS和神经毒性相关风险，FDA批准liso-cel用于FL患者包括风险评估和缓解策略。

在FL患者中，liso-cel的推荐剂量为90×106至110×106个CAR阳性活T细胞，CD4和CD8组分的比例为1:1。

原文链接：

https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Topline-Results-for-Breyanzi-lisocabtagene-maraleucel-in-Adult-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Marginal-Zone-Lymphoma/default.aspx