2月19日，BMS公布了III期CheckMate – 816研究的总生存期最终分析结果。结果显示，与仅接受新辅助化疗相比，Opdivo组合在总生存期这一关键性次要终点方面具有统计学显著且具有临床意义的改善。 据其新闻稿，Opdivo是首个只在新辅助治疗阶段使用，就显著改善这一患者群体总生存期的免疫肿瘤学疗法。 CheckMate-816 是一项III期随机、开放标签、多中心试验，旨在评估与单独化疗相比，欧狄沃联合化疗作为新辅助治疗用于可切除IB至IIIA期(根据第7版美国癌症联合委…

Recce Pharmaceuticals公司日前宣布，其在研创新抗生素R327的外用凝胶制剂，在针对急性细菌性皮肤及皮肤结构感染(ABSSSI)的2期临床试验中获得积极数据。数据显示，R327在14天内有效率达到93%，达到研究所有临床终点。 本研究共纳入30例患者，其中29例纳入最终数据分析。1名患者因原有伤口部位疼痛而退出，且被认为与R327治疗无关。 经7天治疗后，接受R327治疗的患者中有86%(25/29)获得临床缓解。14天时，93%的患者(27/29)达到了主要疗效终点。R327…

2025年2月18日，专注于中枢神经系统疾病治疗的生物制药公司Supernus Pharmaceuticals宣布，其用于治疗难治性抑郁症(TRD)的药物SPN-820在2b期临床试验中未能达到主要终点。受此消息影响，该公司股价在2月19日盘前交易中暴跌约20%。 试验结果令人失望： 该2b期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，共纳入约250名难治性抑郁症患者。结果显示，SPN-820组在第4周的蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表(MADRS)总分变化为-12.3，而安慰剂组为-11.9，p…

Lisocabtagene maraleucel(Liso-cel)在复发性/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者中显示出具有统计学意义和临床意义的总缓解率(ORR)，达到了II期TRANSCEND FL试验(NCT04245839)MZL队列的主要终点。1 该试验也达到了关键次要终点完全缓解(CR)率。主要分析显示缓解持久，liso-cel的安全性特征与CART细胞治疗的既往结果一致，未报告新的安全性信号。 “MZL是一种生长缓慢的癌症，对很多患者来说，预后良好。然而，那些复发性/难治性的患者…

2025年2月25日，在奥兰多举行的第48届耳鼻喉研究协会(ARO)年会上，再生元(Regeneron)公布了基因疗法DB-OTO的I/II期数据，该疗法使12名患有严重耳聋(otoferlin基因突变相关耳聋)的儿童中的10名部分恢复了听力，这进一步证实了去年美国基因与细胞治疗学会年会上公布的初步结果，当时有两名儿童在治疗后恢复了听力，引起了广泛关注。 Otoferlin是一种连接内耳感觉和通往大脑的第八对脑神经的蛋白质，其突变会阻碍外界声音信号的传递。当蛋白质发生突变时，信号无法传递，但耳朵…

2024年2月26日，阿斯利康公司公布了其III期SERENA-6研究的积极中期分析结果。该研究显示，口服的选择性雌激素受体降解剂(SERD)camizestrant与CDK4/6抑制剂(包括palbociclib、ribociclib或abemaciclib)联合使用，在主要终点无进展生存期(PFS)方面，相比标准治疗显示出统计学和临床上的显著改善。这一结果意味着camizestrant成为首个也是唯一一个证实与已批准的CDK4/6抑制剂联合使用时，在一线治疗中带来益处的新一代口服SERD和完…

今日，总部位于芝加哥的Emalex Biosciences公司发布新闻稿宣布，其自主研发的妥瑞氏综合征(Tourette syndrome，简称TS，也可译为抽动秽语综合征)新药Ecopipam在3期临床试验中减少了患者复发，为年底该药物提交上市申请奠定了基础。 该新闻稿表示，这项3期研究为一项随机、双盲试验，共招募了167名儿童和49名成人。在为期12周的开放标签期后，服用该药后声音和运动抽动症状减轻的儿童患者被随机分为两组，一组继续服用Ecopipam，另一组在接下来的12周内改用安慰剂。结…

2月26日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，诺华启动了BTK抑制剂Remibrutinib(瑞米布替尼)的非劣效III期研究。 该研究是一项多中心、随机、开放标签、非劣效性临床试验(n=360)，旨在评估复发性多发性硬化症(RMS)患者从奥瑞利珠单抗转换至Remibrutinib或坚持接受奥瑞利珠单抗治疗的疗效和安全性。研究的主要终点是第24个月时患者出现新发T2病灶或T2病灶扩大的年化发生率。 Remibrutinib是诺华开发的一款新型、高选择性、口服、共价不可逆BTK…