重磅抽动症疗法3期临床获积极结果

今日，总部位于芝加哥的Emalex Biosciences公司发布新闻稿宣布，其自主研发的妥瑞氏综合征(Tourette syndrome，简称TS，也可译为抽动秽语综合征)新药Ecopipam在3期临床试验中减少了患者复发，为年底该药物提交上市申请奠定了基础。

该新闻稿表示，这项3期研究为一项随机、双盲试验，共招募了167名儿童和49名成人。在为期12周的开放标签期后，服用该药后声音和运动抽动症状减轻的儿童患者被随机分为两组，一组继续服用Ecopipam，另一组在接下来的12周内改用安慰剂。结果显示，当继续服用Ecopipam时，41.9%的儿童症状复发，这一复发率显著低于服用安慰剂儿童的68.1%。

次要终点研究分析了成人患者的复发率，与儿童患者的较为接近，41.2%的患者使用Ecopipam后复发，而使用安慰剂的成人患者复发率为67.9%。本次获得积极结果的3期研究是建立在2期研究(D1AMOND研究)的基础上开展的，该2期研究发现，Ecopipam在150名患有妥瑞氏综合征的儿童和青少年中，用药12周后抽动症状严重程度降低了30%。此外，Ecopipam安全性良好，最常见的副作用是嗜睡、失眠、焦虑、疲劳和头痛。

Emalex首席医疗官Frederick Munschauer博士在发布会上表示：“这些结果增强了我们对Ecopipam作为妥瑞氏综合征患者潜在的一流治疗药物的信心。数据告诉我们，与安慰剂相比Ecopipam在维持患有妥瑞氏综合征的儿科患者的声带和运动抽动的临床意义上有显著益处。”

基于3期临床试验的积极结果，Emalex计划与FDA和其他全球卫生当局会面，讨论在2025年下半年提交Ecopipam的上市申请。

公开资料显示，妥瑞氏综合征是一种始发于幼年的神经发育性障碍，且常与ADHD等障碍共现。常表现为无意识的运动以及发声，常有合并的行为障碍，最突出的包括：强迫障碍(OCD)和注意力失调多动障碍(ADHD)等。全球大约有0.3%-0.9%的学龄儿童(4-18岁)和0.002%-0.08%的成年人被诊断为妥瑞氏综合征。

Ecopipam是一款多巴胺D1受体拮抗剂，研究表明D1受体与妥瑞氏综合征的特征重复性和强迫障碍有关。Ecopipam可通过选择性阻断D1受体的神经递质多巴胺的作用，有效减少抽动症状以及患者复发。在临床研究中显示出对于总体抽动评分具有显著改善，且具有较高安全性，并已获得FDA的孤儿药和快速通道资格认定。

目前，仍然没有开发出治愈妥瑞氏综合征的疗法，患者只能依靠行为治疗和药物治疗来控制由疾病引起的抽搐。Emalex是一家成立于2018年的创新疗法公司，主要研究方向为中枢神经系统疾病。2022年，Emalex筹集了2.5亿美元D轮融资，使Ecopipam进入3期临床阶段，并有可能用于妥瑞氏综合征新药的商业化。

原文：https://emalexbiosciences.com/news/emalex-biosciences-lead-candidate-meets-primary-and-secondary-endpoints-in-phase-3-tourette-syndrome-study/